罕见病类寻药需求达6.0%，“孤儿药”为何这么难找？

添加日期：2018年3月2日 阅读：1603

2月28日，正值世界罕见病日，阿里健康**披露了去年7月上线的公益找药产品——找药队长的寻药数据。据统计，在找药平台人工寻药需求中，对罕见病类的寻药需求达6.0%(我国罕见病病人占总人口的1.2%)。

罕见病，顾名思义是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病或病变，也就是说，一万人里只有六到十位患者。



目前罕见病种类多，已知的罕见病已超过7000种，约占人类疾病的10%。将所有罕见病患者数量加起来，罕见病，并不罕见。据预估，中国的罕见病患者已达1600万人。

因罕见病患者人数少、缺医少药且往往病情严重，所以也被称为“孤儿病”，治疗罕见病的药物也被称为“孤儿药”。

“孤儿药”为何难找?

阿里健康披露的数据显示，截止到今年1月底，有160多万人在平台找药，其中77.2%的药品通过用户自主搜索找到。搜索找药排名前32的药品中，约30%为罕见病、重症疾病、感染性疾病的寻药需求。易瑞沙、格列卫、吉非替尼、多吉美等治疗各类肿瘤的药品，以及人血白蛋白注射液、鱼精蛋白、替诺福韦、益普赛、索非布韦等“难找”的特殊药品均在列。

去年7月26日，阿里健康倡议成立“全球找药联盟”，联手公益组织、医疗机构、药品厂商，为急需药品的患者提供在线实时查询药品信息的公益产品——找药队长，以期*终实现“让天下没有难找的药”的目标。

这些药品为何难找?从“找药队长”的寻药需求数据中可以看出，罕见病人需求量*大的稀缺药(TOP3)之所以难寻，都有较为客观的原因：

第*种原因：一些罕见病患者所需要的海外药品尚未在国内上市，没有渠道购买。

第二种原因：制药原材料短缺等复杂的市场原因导致。例如维A酸片这类治疗急性早幼粒细胞白血病(罕见病)的药品就属于这类的典型。

此外，因为部分药品为新药，药价较高，消费者希望通过找药平台这样的网络渠道有一个比价，以寻找*实惠的渠道进行购买。

为更好满足找药的需求，“找药队长”增加了人工客服找药服务功能，通过建立与各大药品供应商的联系，把用户的需求与药品供应方联系起来。用户可以留言，进行人工渠道找药，找药客服会尽快回复找药的结果。自平台上线至今，已有约52%的人工找药需求得到满足，88.9%的用户在48小时内得到了确定回复。

“孤儿药”研发迎来利好

过去一年国家频频推出鼓励“孤儿药”研发相关政策，这一弱势群体受到了更多关注。

2017年10月，中办国办联合发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称“鼓励创新意见”)指出，罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。

工业和信息化部联合发展改革委、财政部等部门通过相关产业化专项对短缺药生产企业GMP改造给予支持，在产业振兴和技术改造专项中，将临床短缺药、罕见病药、儿童药的扩能改造作为支持重点，共支持30个项目实施技术改造，安排资金约3亿元。

2018年1月，《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的若干意见》中将防治罕见病等作为重点，提出要“促进仿制药研发创新，提升质量疗效，提高药品供应保障能力，更好保障广大人民群众用药需求”。

1月29日，国家食品药品监管总局药品审评中心公开了《首批专利权到期、终止、无效且尚无仿制申请的药品清单》，用于治疗戈谢病的依鲁司他、治疗亨廷顿氏舞蹈症的四苯喹嗪、治疗肌无力综合征的磷酸阿米吡啶等5个孤儿药名列其中。



责任编辑：赵帅超 WWW.1168.TV 2018-3-2 14:17:19

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